提高药物评估的可靠性：相比传统动物模型，类器官能够避免跨物种差异带来的局限性。在使用类器官评估ASO疗效时，研究人员发现其结果与患者实际的治疗反应高度一致。这种一致性显著提高了药物筛选的效率，同时减少了临床试验失败的风险。

近年来，反义寡核苷酸（ASO）药物在CHB治疗中的研究取得了显著进展，为功能性治愈带来了新的希望。在第十六届慢性病毒性肝炎抗病毒治疗难点和 ...

关于Alloy Alloy 是一家生物技术生态系统公司，其推出的AntiClastic™ ASO平台将主要序列的改进与核酸药物的新型空间构象相结合，由此产生的AntiClastic ASO候选物具有更好的效力，促进了对目标RNA的传递，最大限度地减少了与非预期RNA目标和炎症反应的相互作用 ...

关于Alloy Alloy 是一家生物技术生态系统公司，其推出的AntiClastic™ ASO平台将主要序列的改进与核酸药物的新型空间构象相结合，由此产生的AntiClastic ...

小核酸药物在基水平上实现对疾病的治疗， 具备“不可成药”疾病的潜力。 ASO技术和RNAi技术于二十世纪70年代和90年代先后出现，当时大量的科研力量也聚焦在新领域。小核酸药物的出现无疑获得了制药界的广泛关注，至此到2006年，小核酸药物都处于早期的 ...

图片来源：NMPA 官网 自此，其成为中国内地第二款上市的ASO药物，且两款ASO药物的适应症均集中于神经系统疾病。 ASO与神经系统疾病 ...

根据药物结构和作用机理的不同，寡核苷酸药物可分为小干扰RNA（siRNA）、反义核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸适配体（aptamer），另外还有转录因子诱饵、核酶、脱氧核酶、反基因、CpG寡核苷酸等类型的寡核苷酸药物在研究中。截至2024年6月底全球已有20款 ...

寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物，大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。

10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白 ...