致力于开发创新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新型 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药资格 (ODD) ，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

周二，Piper Sandler重申了对Sarepta Therapeutics股票的增持评级，维持182.00美元的目标价。这一背书紧随Sarepta宣布其2024年全年总净产品收入达到17.9亿美元之后。根据InvestingPro数据，该公司保持良好的财务健康状况，并以适度的债务水平运营。