提高药物评估的可靠性：相比传统动物模型，类器官能够避免跨物种差异带来的局限性。在使用类器官评估ASO疗效时，研究人员发现其结果与患者实际的治疗反应高度一致。这种一致性显著提高了药物筛选的效率，同时减少了临床试验失败的风险。

导语慢性乙型肝炎（chronichepatitisB，CHB）是由乙型肝炎病毒（hepatitisBvirus，HBV）感染引起的全球重大公共卫生问题，据世卫组织报道，2019年全球约有2.96亿慢性HBV感染者，82万人死于慢性HBV感染导致的肝硬 ...

近年来，反义寡核苷酸（ASO）药物在CHB治疗中的研究取得了显著进展，为功能性治愈带来了新的希望。在第十六届慢性病毒性肝炎抗病毒治疗难点和 ...

小核酸药物在基水平上实现对疾病的治疗， 具备“不可成药”疾病的潜力。 ASO技术和RNAi技术于二十世纪70年代和90年代先后出现，当时大量的科研力量也聚焦在新领域。小核酸药物的出现无疑获得了制药界的广泛关注，至此到2006年，小核酸药物都处于早期的 ...

关于Alloy Alloy 是一家生物技术生态系统公司，其推出的AntiClastic™ ASO平台将主要序列的改进与核酸药物的新型空间构象相结合，由此产生的AntiClastic ASO候选物具有更好的效力，促进了对目标RNA的传递，最大限度地减少了与非预期RNA目标和炎症反应的相互作用 ...

分类与作用机制 广义的小核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）、小激活RNA（saRNA）、向导RNA（sgRNA）等。已获批和在研的核酸药物以ASO和siRNA、Aptamer为主。 小核酸药物主要类型及作用机制 来源 ...

靶向 GDIL 可延缓铂耐药：利用特异性锁核酸（LNA）修饰的反义寡核苷酸（ASO）靶向 GDIL，在 HCT116 - CDX 和 SKOV3 - CDX 小鼠模型中，联合铂类药物治疗可延迟肿瘤复发，增强铂类药物对肿瘤细胞增殖的抑制作用并促进细胞凋亡，同时使 CHAC1 蛋白上调。在患者来源的 ...

此外，公司近期还将推出 4 款潜在重磅产品，包括 BTK 抑制剂 Remibrutinib、基因疗法 OAV101 IT、ASO 药物 Pelacarsen 和 BAFFR 抑制剂 Lanalumab。 未来，诺华业绩有望继续增长，2024-2029 年净销售额复合年平均增长率（CAGR）预计 达到 5% cc。 武田：6 款新药待上市，销售额有 ...

NMD），作用机制类似于寡核苷酸疗法（ASO），区别在于所开发的是可口服的小分子药物。这种突破性疗法有望显著降低有害蛋白水平，改变KD患者的 ...