Transcode Therapeutics, Inc. (RNAZ)股价已跌至52周新低，仅为3.20美元。这一显著下跌反映了公司股价在过去一年中惊人的-98.01%的变化。公司市值仅为172万美元，相对强弱指数 (RSI)显示股票处于超卖状态， InvestingPro 分析表明该股票目前的交易价格接近其公允价值。投资者一直担忧地看着Transcode Therapeutics这家专注于推进R ...

致力于开发创新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新型 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药资格 (ODD) ，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

随着流感病毒及其他呼吸道病毒的持续变异，抗病毒药物的耐药性问题逐渐成为全球公共卫生的重要关注点。病毒的变异使得部分病毒株可能对常用抗病毒药物产生耐药性，导致治疗效果降低。春节假期是流感等急性呼吸道病毒感染的高峰期，人员流动和聚集增加，病毒传播的风险显著上升。在这种背景下，抗病毒药物的合理使用成为了急 ...

基因编辑疗法具有精确性、可逆性和多样性等特点，作为一种革命性的治疗手段，基因编辑疗法正在不断推动生物医学领域的发展，为许多传统治疗方法难以解决的疾病提供了新的希望和可能性，在遗传性疾病治疗、癌症治疗、传染性疾病防治、再生医学和农业改良等方面均有应用。

周二，Piper Sandler重申了对Sarepta Therapeutics股票的增持评级，维持182.00美元的目标价。这一背书紧随Sarepta宣布其2024年全年总净产品收入达到17.9亿美元之后。根据InvestingPro数据，该公司保持良好的财务健康状况，并以适度的债务水平运营。

Bluejay Therapeutics公司昨日宣布，brelovitug已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎（chronic hepatitis delta,CHD）。Brelovitug此前已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定和优先药物（PRIME）资格。目前，全球大多数国家和地区尚无批准用于治疗CHD的药物。 HDV是一种有缺陷的RNA病 ...

北京时间2025年01月24日03时58分，Editas Medicine, Inc.（EDIT.us）股票出现波动，股价快速 拉升 5.14%。截至发稿，该股报1.41美元/股，成交量241.093万股， 换手率 2.92%，振幅9.33%。

关于Orna Orna Therapeutics 专注于设计和开发全新一类的完全工程化环状 RNA（oRNA®）疗法，旨在释放 RNA 医学的潜力，用于治疗全身各种疾病。Orna 的环状 ...

北京时间2025年01月15日03时41分，阿里拉姆制药（ALNY.us）股票出现异动，股价大幅下跌5.09%。截至发稿，该股报245.13美元/股，成交量30.4432万股， 换手率 0.24%，振幅5.43%。

此外，试验表明，与单独使用TURBT相比，UGN-102无论是否联合TURBT，都能使复发、进展或死亡风险降低55%。如果在2025年获批，这款产品将成为FDA批准的首个用于LG-IR-NMIBC的非手术治疗方法。

最新科研速递 近日，清华大学药学院杨悦课题组在美国临床药理学与治疗学学会的旗舰期刊《Clinical Pharmacology & Therapeutics》在线发表了题为《2018-2022年中国批准新药的有效性证据评估》（Assessment of Efficacy Evidence for Approvals of Novel Drugs in China Between 2018 and ...

（原标题：21健讯Daily 丨港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批将简化；华大基因发布2024年预亏公告） 这里是《21健讯Daily》，欢迎与21世纪经济报道新健康团队共同关注医药健康行业最新事件！