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你知道吗，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗选择正在发生翻天覆地的变化？今天，我们将深入探讨Scholar Rock公司最新提交的单抗疗法apitegromab，这一技术的出现给数以万计的患者带来了希望。 SMA是一种罕见而致命的神经系统疾病，通常源于运动神经元功能的缺失。这种疾病导致患者的肌肉逐渐无力，功能减退，甚至最终无法活动。一些患者甚至在幼年阶段就不得不面对无法自行行走的命运。然而，随着a ...

Scholar Rock已为apitegromab申请优先审查,如果获批,可将FDA审查期缩短至6个月。公司还计划在2025年年中启动第二期OPAL试验,研究apitegromab在2岁以下SMA患者中的应用。