提高药物评估的可靠性：相比传统动物模型，类器官能够避免跨物种差异带来的局限性。在使用类器官评估ASO疗效时，研究人员发现其结果与患者实际的治疗反应高度一致。这种一致性显著提高了药物筛选的效率，同时减少了临床试验失败的风险。

针对cccDNA的清除成为全球乙肝药物研发者的主要研发方向，从研发管线来看，siRNA、ASO疗法路线势头较好，多家企业积极布局。 乙肝是我国比较常见的传染病，属于乙类传染病，也是最常见的病毒性肝炎。注射乙肝疫苗是预防和控制乙肝最行之有效的手段。

据 临床阶段生物技术公司浩博医药（Ausper Biopharma）最新消息，旗下用于慢性乙型肝炎治疗的反义寡核苷酸（ASO）疗法在研乙肝新药AHB-137 已经完成 IIb ...

在如今的医疗科技日新月异的环境中，你是否听说过一种被称为核酸药物的新兴力量？它正以其前所未有的能力撬动生物医药的根基，成为人们津津乐道的话题。从新冠疫情中迅速问世的mRNA疫苗，到针对癌症及罕见病的突破性进展，核酸药物如同一把“基因魔剪”，正在重塑我们的健康未来。

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性，还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。相较于传统动物模型，这种新方法能够在不到两个月的 ...

以发现新的反义寡核苷酸（ASO）药物，为目前缺少有效治疗方案的患者提供更多选择。n-Lorem将利用其稳健的自动化高容量ASO发现平台及其在ASO技术 ...

创新化药指在化学药物研发领域，运用新的化学合成技术、作用靶点发现或新的药物设计理念等，研发出的境内外均未上市的具有全新化学结构和作用机制的化学药品。这类药物通常能治疗现有药物无法有效治疗的疾病，或者在治疗效果、安全性、药代动力学特性等方面较现有药物有 ...

靶向 GDIL 可延缓铂耐药：利用特异性锁核酸（LNA）修饰的反义寡核苷酸（ASO）靶向 GDIL，在 HCT116 - CDX 和 SKOV3 - CDX 小鼠模型中，联合铂类药物治疗可延迟肿瘤复发，增强铂类药物对肿瘤细胞增殖的抑制作用并促进细胞凋亡，同时使 CHAC1 蛋白上调。在患者来源的 ...

转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

广泛适用性：该平台不仅适用于 ASO 疗法的评估，还可以用于其他药物开发方法，如高通量化合物的筛选。 个性化治疗的潜力：该平台为个性化 ASO 疗法的临床前开发提供了快速、可靠的途径，有望加速罕见遗传病的治疗进展。 类器官模型的广泛应用：患者来源 ...

NMD），作用机制类似于寡核苷酸疗法（ASO），区别在于所开发的是可口服的小分子药物。这种突破性疗法有望显著降低有害蛋白水平，改变KD患者的 ...