2025年1月20日,Arrowhead Pharmaceuticals宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已正式受理plozasiran(商品名:Tryngolza)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请(NDA),并设定处方药使用者付费法案(PDUFA)行动日期为2025年11月18日。FDA目前不计划召开咨询 ...
目前,尚无疗法获美国FDA批准用于FCS的治疗。 此次NDA提交的依据主要包括在3期PALISADE研究中获得的积极结果,以及2期SUMMIT项目所提供的支持性验证 ...